Americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil novú formu lieku lecanemab, ktorý dokáže spomaliť progresiu Alzheimerovej choroby až o 8,3 roka. Nejde pritom o infúziu v nemocnici, ale o jednoduchú samoinjikovateľnú striekačku, ktorú si pacient aplikuje sám doma raz týždenne – celý proces trvá len 15 sekúnd. Tento krok predstavuje zásadný prelom v liečbe jednej z najrozšírenejších neurodegeneratívnych chorôb na svete. Liek bude v USA dostupný na zakúpenie už od budúceho mesiaca. Ako informuje denník Daily Mail, schválenie vyvolalo vlnu nádeje aj v Spojenom kráľovstve, kde charity dúfajú, že nová forma lieku splní podmienky dostupnosti a bude zaradená do systému NHS.

Od nemocničnej infúzie k domácej injekcii

Lecanemab sa doteraz podával výhradne formou intravenóznej infúzie, ktorá trvala hodinu a vyžadovala pravidelnú návštevu nemocnice. Táto metóda predstavovala značnú záťaž pre pacientov, zdravotnícky personál aj nemocničné kapacity. Nová samoinjikovateľná forma tento problém odstraňuje – pacient si liek aplikuje sám doma, bez potreby lekárskeho dohľadu pri každej dávke.

Japonský výrobca lieku, spoločnosť Eisai, uviedol, že injekčná forma by mala byť rovnako účinná ako infúzna liečba a mať podobný bezpečnostný profil. Zároveň by mala klásť menšiu záťaž na zdravotnícke systémy. Prieskum medzi pacientmi ukázal mimoriadne pozitívne prijatie: až 97 percent opýtaných vyjadrilo spokojnosť s novou formou podávania. Oceňovali najmä rýchlosť, pohodlnosť, menej bolestivú aplikáciu a možnosť cestovať bez nutnosti byť v blízkosti nemocnice.

FDA zároveň rozhodla, že pacienti môžu začať liečbu priamo injekčnou formou, bez predchádzajúceho prechodu cez infúznu liečbu. Toto rozhodnutie výrazne zjednodušuje celý terapeutický proces a otvára cestu k širšiemu nasadeniu lieku v praxi.

Ako lecanemab funguje a čo hovorí veda

Cieľ liečby: príčina, nie len príznaky

Lecanemab predstavuje zásadný posun v prístupe k liečbe Alzheimerovej choroby, pretože namiesto potláčania príznakov útočí priamo na jednu zo známych príčin ochorenia. Liek sa viaže na amyloid – proteín, ktorý sa hromadí v mozgu ľudí trpiacich Alzheimerovou chorobou. Väzbou na amyloid pomáha liek odstraňovať jeho usadeniny a spomaľovať kognitívny úpadok.

Výsledky klinických štúdií

Štúdia prezentovaná na konferencii o Alzheimerovej chorobe v decembri ukázala, že lecanemab dokáže oddialiť progresiu ochorenia z miernej kognitívnej poruchy do stredne ťažkého štádia Alzheimerovej choroby o 8,3 roka. Tento výsledok sa týkal pacientov s nízkymi hladinami amyloidového proteínu v mozgu, ktorí začali liečbu v ranom štádiu. Mierna kognitívna porucha je najskorším príznakovým štádiom Alzheimerovej choroby a môže sa prejavovať zábudlivosťou, zmätenosťou alebo problémami s hľadaním slov.

Cena liečby v USA

Katalógová cena samoinjikovateľnej formy lieku v USA je 288 libier za jeden autoinjektér, čo predstavuje ročné náklady na indukčnú liečbu vo výške 29 900 libier na pacienta. Pre porovnanie, ročná cena infúznej indukčnej liečby v USA dosahuje 19 800 libier pre pacienta s hmotnosťou 70 kg, pričom táto suma nezahŕňa náklady na podanie lieku. Po 18 mesiacoch je možné prejsť na menej frekventovaný udržiavací režim, ktorý je cenovo výhodnejší.

Nádeje aj výzvy pre zdravotnícke systémy

Hilary Evans-Newton, výkonná riaditeľka organizácie Alzheimer’s Research UK, označila injekčnú formu lecanemabu za prelomovú zmenu. Podľa jej slov by táto forma liečby bola zásadným krokom z hľadiska pohodlnosti pre pacientov aj z hľadiska dostupnosti pre zdravotnícke systémy. Zároveň upozornila, že Spojené kráľovstvo riskuje, že bude ďalej zaostávať, kým sa naďalej nevie dohodnúť na zaradení schválených liekov do systému NHS. Vyzvala vládu, aby splnila svoj predvolebný záväzok a postavila Britániu na čelo transformácie liečby demencie.

Opatrnejší tón zvolil Richard Oakley, zástupca riaditeľa pre výskum a inovácie v organizácii Alzheimer’s Society. Hoci privítal schválenie lieku, zdôraznil, že zdravotnícky systém nie je pripravený na jeho zavedenie do praxe. Upozornil, že tretina ľudí s demenciou v Spojenom kráľovstve nemá diagnózu a zdravotnícke služby nie sú vybavené personálom ani nástrojmi potrebnými na rýchlejšiu diagnostiku a monitorovanie pacientov na nových liečbach. Podľa neho je nevyhnutné urýchlene investovať do prípravy zdravotníckych systémov a stanoviť jasné národné ciele pre včasnú a presnú diagnostiku.

Britský regulátor liekov MHRA sa očakáva, že bude nasledovať rozhodnutie FDA pri posudzovaní žiadosti od spoločnosti Eisai. Hodnotiaci výbor organizácie NICE sa na začiatku tohto mesiaca stretol, aby posúdil nové dôkazy po tom, čo bolo napadnuté jeho predchádzajúce rozhodnutie odmietnuť zaradenie infúzneho lecanemabu a podobného lieku do systému NHS. Výsledok tohto posúdenia sa očakáva budúci mesiac. Infúzna verzia lieku je v Spojenom kráľovstve dostupná súkromne, avšak NICE rozhodla, že by nemala byť hradená z NHS, keďže nepredstavuje dostatočnú hodnotu za vynaložené prostriedky – najmä kvôli nákladnej metóde podávania, ktorá môže stáť stovky libier za jedno podanie, bez zahrnutia ceny samotného lieku.

Aká je situácia na Slovensku

Slovensko patrí medzi krajiny, kde je Alzheimerova choroba závažným verejnozdravotným problémom. Podľa údajov portálu pravda.sk a Národného centra zdravotníckych informácií (NCZI) bolo v roku 2023 na Slovensku identifikovaných 84 774 liečených pacientov s demenciou, pričom Alzheimerova choroba predstavuje 60 až 70 percent všetkých prípadov. Podľa informácií zo stránok sssf.sk a agelclinic.sk trpí Alzheimerovou chorobou na Slovensku odhadom až 60 000 ľudí a predpokladá sa, že do roku 2040 vzrastie počet pacientov s Alzheimerovou chorobou a príbuznými ochoreniami na 180 000.

Čo sa týka samotného lieku lecanemab, Európska komisia vydala súhlas s jeho predajom v krajinách EÚ v apríli 2025 – ide o prvý schválený prípravok tohto typu v Európskej únii, určený na liečbu raných štádií Alzheimerovej choroby, ako informuje portál startitup.sk. Podľa portálu vedanadosah.cvtisr.sk klinické štúdie preukázali, že lecanemab spomalil pokles kognitívnych funkcií pacientov v ranom štádiu ochorenia o 27 percent v porovnaní s placebom. Český Štátny ústav pre kontrolu liečiv (SÚKL) zároveň upozornil, že Európska lieková agentúra (EMA) odporučila registráciu lieku Leqembi len pre nosičov jednej alebo žiadnej kópie génu ApoE4, a to z dôvodu rizika opuchov a krvácania do mozgu.

Napriek európskemu schváleniu je liek Leqembi zatiaľ dostupný len v Rakúsku (od konca augusta 2025) a v Nemecku (od 1. septembra 2025), pričom dostupnosť v ďalších členských krajinách vrátane Slovenska závisí od samostatného rozhodnutia každej krajiny o úhrade a zaradení lieku do zoznamu hradených liekov, ako uvádza portál vedanadosah.cvtisr.sk. Slovensko s desaťtisícami pacientov s Alzheimerovou chorobou tak na tento prelomový liek stále čaká.