Nové lieky na Alzheimera boli dlho označované za prelomové. Vyvolali nádej u miliónov pacientov aj ich rodín. Vedci ich považovali za historický míľnik – prvýkrát sa totiž podarilo spomaliť ničenie mozgu pri Alzheimerovej chorobe. Teraz však vplyvná analýza spochybňuje, či tieto lieky skutočne prinášajú pacientom zmysluplný úžitok. Ako informuje BBC, správa vyvolala búrlivú reakciu aj medzi samotnými odborníkmi.

Čo analýza zistila

Cochrane Collaboration, organizácia, ktorá nezávisle a dôsledne analyzuje medicínske dáta, preskúmala 17 štúdií zahŕňajúcich 20 342 dobrovoľníkov. Všetky štúdie sa týkali liekov, ktoré odstraňujú z mozgu látku nazývanú beta amyloid – lepkavú hmotu, ktorá sa hromadí v priestoroch medzi mozgovými bunkami pri Alzheimerovej chorobe. Záver analýzy znie: tieto lieky síce spomaľujú priebeh Alzheimerovej choroby, no nie dostatočne na to, aby to pre pacientov znamenalo skutočný rozdiel. Podľa autorov správy je dosiahnutý efekt výrazne pod hranicou, ktorá by bola pre život pacientov s demenciou zmysluplná. Zároveň lieky so sebou prinášajú riziko opuchu mozgu a krvácania, musia sa podávať každé dva až štyri týždne a ich cena je vysoká.

V Spojenom kráľovstve NHS tieto lieky neuhrádza. Súkromná liečba v trvaní 18 mesiacov by pacienta vyšla 90 000 libier, čo je pre väčšinu ľudí nedostupná suma. Národný inštitút pre zdravie a starostlivosť (NICE), ktorý rozhoduje o tom, ktoré lieky NHS hradí, ich v minulosti zamietol. V súčasnosti však znovu posudzuje dostupné dôkazy, pričom zohľadňuje aj záťaž, ktorú choroba kladie na neplatených opatrovateľov.

Ako lieky fungujú

Lieky využívajú protilátky – podobné tým, ktoré telo prirodzene vytvára na boj s vírusmi alebo baktériami. Tieto protilátky sú umelo vytvorené tak, aby rozpoznali beta amyloid v mozgu a odstránili ho. Roky sa tento prístup nedarilo pretaviť do úspešnej liečby. Prelom nastal až pri dvoch novších liekoch – donanemabe a lecanemabe – ktorých klinické skúšania preukázali, že dokážu spomaliť tempo kognitívneho úpadku. Išlo o historický moment, pretože to bolo prvýkrát, čo akýkoľvek liek spomalil deštrukciu mozgu pri Alzheimerovej chorobe.

Odborníci sa rozchádzajú v názoroch

Kritici liekov správu vítajú

Jeden z autorov správy, profesor neurológie Edo Richard z Radboud University Medical Centre v Holandsku, sa vo svojej klinickej praxi stretáva s pacientmi s demenciou. Uviedol, že by im povedal: "Myslím si, že z týchto liekov pravdepodobne nebudete mať úžitok a sú záťažou pre vás aj vašu rodinu. Považujem za mimoriadne dôležité byť k pacientom úprimný v tom, čo môžu očakávať. Vždy sa snažím vyhnúť tomu, aby som ľuďom dával falošnú nádej." Zároveň uviedol, že je potrebné preskúmať iné prístupy k liečbe Alzheimerovej choroby, napríklad zameranie sa na zápal v mozgu. Závery správy podporil aj profesor Robert Howard z University College London (UCL), ktorý označil za "nešťastné a nespravodlivé" voči rodinám postihnutým demenciou, že tieto lieky boli prezentované spôsobom, ktorý podľa neho nie je podložený spoľahlivou vedou a ktorý vyvolal falošné nádeje.

Iní vedci správu odmietajú

Analýza však vyvolala aj ostré odmietnutie zo strany ďalších uznávaných vedcov. Tí namietajú, že spôsob, akým bola štúdia vypracovaná, je zásadne chybný. Kým autorský tím správy argumentuje, že všetky skúmané lieky odstraňujú amyloid z mozgu, a preto ich možno hodnotiť spoločne, iní odborníci upozorňujú, že rozdiely v mechanizme účinku jednotlivých liekov sú podstatné. Podľa nich nie je správne zaraďovať staršie experimentálne lieky do jednej skupiny s novšími, ktorých účinnosť bola preukázaná. Profesor Bart De Strooper z Inštitútu pre výskum demencie pri UCL v Spojenom kráľovstve vyhlásil, že recenzia "neobjasňuje dôkazy, ale ich zahmlievá" a že "chyba v tejto recenzii je zásadná". Dodal: "Mnohé skoršie programy zlyhali, ale novšie protilátky priniesli skromný, no skutočný klinický prínos." Doktor Richard Oakley zo Alzheimer's Society uviedol: "Je nevyhnutné, aby sme túto recenziu interpretovali s rozvahou a vyhli sa tomu, aby sme ňou zničili desaťročia priekopníckeho vedeckého výskumu."

Čo to znamená pre pacientov

Pre pacientov v Spojenom kráľovstve zostáva situácia naďalej nepriaznivá. Jedinou cestou, ako sa k týmto liekom dostať, je súkromná úhrada, ktorá je pre väčšinu ľudí finančne nedostupná. Odborná debata o ich skutočnom prínose pokračuje a NICE v súčasnosti znovu posudzuje dostupné dôkazy. Výsledok tohto posudzovania môže rozhodnúť o tom, či sa lieky stanú dostupnými pre širšiu skupinu pacientov prostredníctvom NHS.