Tridsať rokov bojovala s lupusom, nemohla zdvihnúť šálku čaju a ráno potrebovala lieky skôr, ako vôbec vstala z postele. Dnes lyžuje, plánuje výstup na Kilimandžáro a hovorí, že sa cíti lepšie ako kedykoľvek predtým. Katie Tinkler je jednou z prvých pacientok, ktoré podstúpili experimentálnu liečbu resetujúcu imunitný systém – a výsledky prekonali všetky očakávania. Ako informuje BBC, britské klinické skúšanie prinieslo prelomové výsledky v liečbe lupusu pomocou geneticky upravených buniek vlastného tela pacienta. Päť zo šiestich prvých liečených pacientov je stále v remisii, jeden zaznamenal zlepšenie príznakov, no po jedenástich mesiacoch sa u neho lupus vrátil.

Čo je lupus a prečo je taký zákerný

Lupus je autoimunitné ochorenie, pri ktorom imunitný systém napáda vlastné telo. Spôsobuje bolesti kĺbov, kožné problémy a poškodenie vnútorných orgánov vrátane obličiek, srdca a pľúc. V Spojenom kráľovstve trpí touto chorobou približne 50 000 ľudí, pričom ženy tvoria až 90 percent pacientov a diagnózu dostávajú väčšinou ako mladé dospelé.

Katie Tinklerová dostala diagnózu v roku 1993, keď mala dvadsať rokov. Napriek chorobe pracovala ako inštruktorka fitnesu a odmietala nechať lupus prevziať kontrolu nad jej životom. Vždy však mala po ruke balíček kortikosteroidov pre prípad náhleho vzplanutia. V poslednom desaťročí sa choroba výrazne zhoršila – poškodila jej srdce, pľúca aj obličky a priviedla ju na pokraj dialýzy. Hospitalizácie sa predlžovali a Katie opisuje toto obdobie ako "dosť hrozné".

"Lupus v najhoršom štádiu znamenal ležať v posteli, nemôcť sa pohnúť, rýchlo sa zhoršovať, možno umierať… teraz žijem," povedala Katie.

Ako funguje revolučná CAR-T terapia

Geneticky upravené bunky ako vnútorná armáda

Liečba, ktorú Katie podstúpila v novembri 2024 v University College London Hospitals, stojí na princípe vyvolania "občianskej vojny" v imunitnom systéme. Vedci odobrali milióny jej vlastných T-buniek – bielych krviniek, ktoré bežne chránia telo pred infekciami – a geneticky ich upravili v laboratóriu. Zmenili ich navádzací mechanizmus tak, aby útočili na B-bunky.

Práve B-bunky sú v prípade lupusu a iných autoimunitných ochorení problémom: vymknú sa spod kontroly a začnú produkovať protilátky útočiace na vlastné tkanivá. Upravené T-bunky po vpravení späť do tela zničia tak choré, ako aj zdravé B-bunky. Po niekoľkých mesiacoch však začnú rásť nové, zdravé B-bunky – imunitný systém sa tým efektívne resetuje.

Náročný proces s neistým výsledkom

Liečba nebola bez rizík. Súčasťou procesu bola aj chemoterapia, ktorá mala zabrániť odmietnutiu upravených T-buniek organizmom. Katie pred zákrokom podpísala list svojmu praktickému lekárovi, v ktorom uviedla, že si je vedomá možnosti, že by mohla zomrieť. Napriek tomu sa rozhodla podstúpiť liečbu.

Výsledok prekonali jej očakávania. Obličky sa zotavili natoľko, že dialýza už nie je potrebná, srdce aj pľúca sa zlepšili a krvná porucha vymizla. Rok a pol po liečbe neužíva žiadne lieky na lupus.

"Je to úžasné. Žijem ako normálny človek, doslova hovorím áno na všetko. Akosi som zabudla, že sa môžete cítiť tak dobre," povedala Katie.

Čo táto liečba znamená pre budúcnosť autoimunitných ochorení

Terapia CAR-T, teda chimérické antigénové receptorové T-bunky, je už schválenou liečbou pri niektorých krvných nádoroch vrátane leukémií a lymfómov. Britské výsledky patria medzi prvé dáta naznačujúce, že rovnaký prístup možno využiť aj pri autoimunitných ochoreniach.

Tím prezentoval výsledky na európskom kongrese reumatológie EULAR. Konzultantka reumatologička z UCLH doktorka Maria Leandro pre BBC uviedla: "Keby sme mali pacientov konzistentne v remisii tri až päť rokov, bol by to pre lupus obrovský pokrok, možno to bude aj dlhšie, ale musíme počkať." Dodala, že ide o "jasný významný krok vpred smerom k možnému vyliečeniu".

Doktorka Claire Roddie z UCL pre BBC potvrdila, že výskumný tím je nadšený potenciálom CAR-T terapie pri autoimunitných ochoreniach. Spomenula rozsiahle možnosti pri skleróze multiplex, kde už prebieha klinická štúdia, ako aj pri reumatoidnej artritíde, ktorou trpí obrovský počet pacientov. Stále však zostáva otvorená otázka, ako dlho remisia vydrží a aké výsledky prinesú rozsiahlejšie skúšania na väčšom počte pacientov.

Katie Tinklerová medzitým plánuje budúcnosť naplno: "Chcem liezť na hory, rada by som zdolala Kilimandžáro, rada by som znova absolvovala triatlon, chcem sa zúčastňovať a hovoriť áno na čo najviac vecí."

Aká je situácia na Slovensku

Prelomové britské výsledky rezonujú aj v slovenskom kontexte. Podľa údajov portálu slovenskypacient.sk sa na Slovensku odhaduje 20 až 40 pacientov s lupusom na 100 000 obyvateľov, čo predstavuje celkovo približne 2 000 pacientov s rôznymi formami tohto ochorenia. Špecializovaná starostlivosť o pacientov so závažnými formami lupusu s postihnutím životne dôležitých orgánov sa sústreďuje v Národnom ústave reumatických chorôb v Piešťanoch, kde podľa rovnakého zdroja funguje jedno špecializované oddelenie zamerané na liečbu lupusu a príbuzných systémových chorôb spojiva.

CAR-T bunková terapia je na Slovensku zatiaľ dostupná výhradne pri onkologických ochoreniach – konkrétne pri lymfómoch a leukémiách. Ako informuje portál startitup.sk, v celom Slovensku existuje jediné centrum poskytujúce túto liečbu, a to Národný onkologický ústav v Bratislave. V roku 2023 tam bolo odliečených 8 pacientov, v roku 2024 pätnásť. Pre porovnanie, v Českej republike je podľa rovnakého zdroja takýchto centier už osem. Využitie CAR-T terapie pri autoimunitných ochoreniach, ako je lupus, na Slovensku zatiaľ nie je schválené ani dostupné.

Podľa vyjadrenia doc. MUDr. Ľuboša Drgoňu z Národného onkologického ústavu, ktoré cituje nou.sk, jednou z kľúčových výziev do budúcnosti bude "upraviť terapiu tak, aby mala nižšie vedľajšie účinky, nižšiu cenu a väčšiu dostupnosť". Britské výsledky tak pre slovenských pacientov s lupusom predstavujú nateraz vzdialenú, no nádejnú perspektívu smeru, ktorým sa liečba autoimunitných ochorení môže uberať.